Preguntas Frecuentes

¿Tienes dudas acerca de la terapia celular?
Descubre todo acerca de los tratamientos con células madre y la regulación chilena al respecto.

¿Existe regulación relativa a las células madre en Chile?

Actualmente, en Chile no existe una regulación específica en lo referente a  donación, evaluación, procesamiento, preservación, almacenamiento, distribución, aplicación ni tratamiento. Tampoco existe una regulación específica respecto de la investigación científico biomédica o ensayos clínicos con células madre.

Considerando que no hay una ley con la especificidad técnica que regule las actividades relacionadas con la aplicación de células madre, cada empresa o médico individual decide qué nivel de seguridad, eficacia o evaluación de efectos adversos aplicará a sus pacientes. Cells for Cells trabaja bajo estándares internacionales de calidad GMP y otras guías internacionales específicas para el tema de terapias celulares, ya que es la única manera de asegurar la calidad y seguridad de nuestros productos.

¿Qué es GMP?

GMP viene de la sigla en inglés para Good Manufacturing Practices y es una guía que permite asegurar que productos son manufacturados por un proceso controlado auditable. Cubre distintas áreas que van desde la documentación, validación, instalaciones, equipamiento, procesos de control, etc.

Es un sistema de valores por el cual las células son procesadas produciendo una terapia final segura y cuya efectividad responde a una necesidad médica.

¿Qué son las células madre?

Las propiedades que definen a las células madre son dos. La primera es que son células capaces de auto‐renovarse, es decir, pueden dividirse y generar más células madre del mismo tipo. La segunda, es que pueden madurar o diferenciarse en células especializadas capaces de llevar a cabo funciones específicas, como la piel, el músculo o la sangre.

¿Qué es una terapia con células madre?

Una terapia con células madre es un tratamiento que usa células madre o células que derivan de células madre para reemplazar o reparar células dañadas de pacientes. Las células madre podrían ser puestas en la sangre, trasplantadas directamente en el tejido dañado, u obtenidas de los tejidos del propio paciente para su auto‐reparación.

¿La terapia celular ofrece una cura segura?

Prácticamente todas las terapias con células madre son nuevas y experimentales. En estas primeras fases puede que no funcionen y podrían incluso mostrar efectos negativos. Por tanto, es necesario que la persona se informe de manera responsable antes de considerar la aplicación terapéutica con células madre.

¿Existen tipos de células madre?

Hay muchos tipos diferentes de células madre. Unas son las células madre embrionarias que existen solo en los primeros estadios del desarrollo (Cells for Cells no utiliza células embrionarias para su investigación). También existen varios tipos de células madre de “tejido específicos”, también denominadas células madre adultas o somáticas, que se encuentran en distintos tejidos del cuerpo humano. Recientemente, a través de la ingeniería genética, se lograron desarrollar células con propiedades similares a las células madre embrionarias, pero derivadas de células ya especializadas como las células de la piel. Éstas se denominan “células pluripotentes inducidas” (o células iPS).

¿Cuándo comenzaron las transferencias de células madre?

Los médicos comenzaron a hacer transferencia de células progenitoras mediante trasplantes de células madre sanguíneas hace 50 años. De esa fecha hasta hoy se ha avanzado mucho en las técnicas de recolección de células madre sanguíneas. Por ejemplo, se descubrió que el cordón umbilical también era una fuente de células madre sanguíneas y está siendo utilizado experimentalmente como una alternativa a los trasplantes realizados con células de la medula ósea.

Otras células madre tejido‐especificas podrían jugar también un papel en el trasplante de tejidos y órganos, como la piel o la córnea. Las células madre presentes en estos tejidos contribuyen a su regeneración a largo plazo. Otros tratamientos con células madre siguen siendo experimentales, lo que significa que todavía no ha sido demostrado que sean seguros y/o funcionales.

¿Para qué tipos de enfermedades o condiciones se utiliza células madre?

Es muy pequeño el rango de enfermedades para las cuales existen tratamientos establecidos basados en células madre. Algunos problemas hematológicos (de la sangre), del sistema inmune y en caso de trasplante de células de medula ósea pueden, en algunos casos, ser tratados eficazmente con células madre del sistema hematopoyético (el que produce las células de la sangre).

¿Qué consideraciones especiales tener al usar terapias con células madre?

Las terapias basadas en células madre son nuevas y aún queda mucho por aprender. En primer lugar, hay retos que se deben resolver en la preparación de las células madre para su uso como medicamento, ya que a diferencia de otros medicamentos (compuestos químicos), las células madre no pueden ser producidas y ensayadas en grandes cantidades, y los tratamientos pueden ser específicos de cada paciente.

Para la mayoría de las enfermedades aún se está determinando qué células son las más idóneas para funcionar en su capacidad de reparar un daño tisular particular y cuál es la fuente más adecuada para conseguir estas células.

Por último, es necesario determinar cualquier efecto secundario y la seguridad a largo, ya que las células trasplantadas pueden permanecer durante años en el cuerpo del receptor del trasplante. Por lo tanto, es extremadamente importante una cuidadosa monitorización y un seguimiento clínico de los pacientes que han recibido terapias con las células madre.

¿Cuál es el proceso habitual para desarrollar un nuevo tratamiento médico?

Este proceso se conoce como traslación clínica. Comienza con la investigación básica sobre la biología y el funcionamiento de los tejidos y células en un determinado proceso patológico o de daño tisular. Esta información se usará para diseñar y desarrollar métodos de diagnóstico que permitan parar o reparar aquellos procesos que son erróneos o con una actividad defectuosa.

Para testar si una nueva intervención terapéutica puede funcionar para una determinada enfermedad o daño y de qué manera, los estudios se realizan primero in vitro (en una placa de cultivo) y, cuando es posible, en animales de experimentación con una enfermedad o daño similar al que se está estudiando. Esto se denomina estudio pre‐clínico y también debe ser revisado por expertos, publicado en revistas científicas y confirmado antes de su traslado a los pacientes.

Tras demostrar un efecto razonable, que los tratamientos pueden funcionar y ser seguros, es necesario solicitar los permisos adecuados para poder llevar a cabo un estudio clínico en humanos, empezando con un número limitado de pacientes. En algunos casos, nuevos tratamientos experimentales podrían ser ensayados en un número limitado de individuos antes de que el ensayo clínico comience.

Los datos obtenidos hasta este momento permitirán un mejor conocimiento de los mecanismos de seguridad biológica, de los posibles efectos secundarios y los métodos para conseguir que un tratamiento llegue a la parte adecuada del cuerpo. En este momento, el número de pacientes se incrementa gradualmente y la nueva intervención terapéutica se comparara directamente con los tratamientos existentes.

Cuando la seguridad y la efectividad de este tratamiento haya sido demostrada a través del ensayo clínico, la agencia regional o nacional, por ejemplo, la Agencia Americana “Food and Drug Administration” (FDA) o la Europea “ The European Medicines Agency” (EMA) podrá aprobar el uso de este tratamiento para las condiciones y enfermedades para las que se ha estudiado.

¿Qué diferencia a un tratamiento clínico aprobado y una intervención experimental?

Un tratamiento clínico autorizado es un práctica clínica que ha sido probada a través de un proceso formal como es el ensayo clínico que demuestra que es razonablemente seguro y efectivo para una determinada enfermedad y condición clínica. Normalmente, estos tratamientos deben de ser aprobados por una agencia regional o nacional como la FDA (Food and Drug Administration) o la EMA (European Medicines Agency).

Una intervención experimental es un tratamiento médico nuevo, aun no testado, o diferente al habitual. Por lo tanto, aún no ha sido probado que es seguro o que funcionará para el tratamiento de una determinada enfermedad.

¿Qué es un ensayo clínico?

Un ensayo clínico es una investigación clínica diseñada para responder a cuestiones concretas sobre un nuevo tratamiento o una nueva utilización o modificación de un tratamiento que está siendo utilizado. Los ensayos clínicos se usan para establecer que un nuevo tratamiento es seguro y efectivo. Es muy importante entender que los tratamientos que están siendo estudiados no han sido aún probados. Estos podrían no ser tan buenos los tratamientos ya existentes o de igual eficacia que los tratamientos ya existentes.

Algunas investigaciones clínicas no se consideran un ensayo clínico. En algunos casos, tratamientosnovedosos pueden ser usados experimentalmente en un pequeño grupo de pacientes antes de que el ensayo clínico real comience. De nuevo, la efectividad de este tratamiento clínico está aun sin demostrar.

El hecho de que un procedimiento sea experimental no significa automáticamente que sea parte de una investigación clínica ni de un ensayo clínico. Los procedimientos experimentales podrían ser parte de un estudio de investigación formal en un estado inicial en base a determinar si es seguro y efectivo.

¿Por qué es necesario firmar un Consentimiento Informado?

Un Formulario de Consentimiento Informado o un Formulario de Consentimiento de Tratamiento es el documento mediante el cual una persona acepta un tratamiento y los efectos que dicho tratamiento conllevan. Estos formularios deben contener una clara descripción del tratamiento o procedimiento en un lenguaje comprensible para la persona que lo firmará. Debe explicar las opciones al tratamiento, los riesgos, sus derechos y sus responsabilidades.

Un Consentimiento Informado es una excelente manera de conseguir la información que el paciente pueda necesitar. El paciente debe de recibir un Formulario de Consentimiento Informado para cualquier tratamiento experimental con células madre, incluso si este tratamiento no es parte de un ensayo clínico. Debe quedar claro que se trata de un procedimiento no‐demostrado y mencionar los riesgos específicos asociados con esta nueva terapia con células madre.

Una vez que el paciente haya leído y comprendido el Formulario de Consentimiento Informado y se le hayan resuelto las posibles preguntas se firma el documento. Lo firma el paciente o su representante legal firma el formulario y el médico o la persona que le ha ofrecido la información. El paciente debe recibir una copia de este formulario firmado y guardarla, ya que será su respaldo ante cualquier eventualidad.

Lo documentos no deben incluir ningún texto que exima a los investigadores, a las instituciones, al patrocinador o a sus agentes de sus responsabilidades o negligencias.

¿Cómo saber si una terapia autorizada con células madre es segura?

Ningún tratamiento médico puede ser descrito como completamente seguro. Siempre hay riesgos con cualquier tratamiento, algunos pequeños, otros mayores. Los riesgos, aun si son pequeños deben de serle explicados claramente por su médico.

¿Qué debo saber si estoy considerando una terapia con células madre?

El paciente debe estar seguro de que existe evidencia científica acerca de la seguridad y efectividad del tratamiento. También, debe saber que sus derechos como paciente se están respetando. Para comenzar, es recomendable preguntar y asegurarse de:

-Los estudios preclínicos han sido publicados, revisados y repetidos por otros investigadores expertos del campo.

-Los suministradores de la terapia han pasado la aprobación de un Comité independiente, tal como su Comité Científico Institucional o el Comité de Ética para asegurarse que corre el menor riesgo posible y que merece la pena cualquier posible beneficio, y que sus derechos están siendo protegidos.

-Los suministradores tienen la aprobación de las Agencias Reguladoras Nacionales o Regionales como las de la FDA (Food and Drug Administration) o de la EMA (European Medicines Agency) para llevar a cabo el ensayo clínico o el uso médico de un producto para esta determinada enfermedad.

Algunos estudios de investigación pequeños puede que no necesiten este nivel de aprobación reguladora, pero deben tener la aprobación de Comités de Investigación independiente y el apoyo de la gerencia y dirección clínica y administrativa donde se está realizando el procedimiento.

¿En qué ser precavido al considerar una terapia con células madre?

Algunos signos de advertencia que es necesario tener en consideración:

-Conclusiones basadas en el testimonio de otros pacientes: El deseo de los pacientes por encontrar un tratamiento adecuado es tan fuerte que pueden auto‐convencen de que están experimentando una mejoría. Los pacientes pueden incluso notar recuperaciones no directamente relacionadas con el tratamiento. Por eso, los testimonios no se consideran una evidencia y no debe tomarse una decisión en función de ellos.

-Múltiples enfermedades tratadas con las mismas células: Unas mismas células sólo pueden servir para enfermedades que estén relacionadas. Por lo mismo, enfermedades como Parkinson o enfermedades al corazón es esperable que necesiten ser tratadas con células distintas. Además, es importante que el paciente pida ser tratado por un médico de la especialidad relacionada con la patología. En caso de afección al corazón, un médico cardiólogo, o en caso de enfermedad a la piel, médico dermatólogo, por ejemplo.

-Fuente de las células o descripción del tratamiento sin documentar: El Formulario de Consentimiento Informado debe contener la información acerca de la fuente de las células. Además, debe de haber un ‘protocolo’ que describa el tratamiento en detalle al médico que le va a tratar. El protocolo debe estar en el ‘manual de uso’ para el procedimiento. Si este documento no se le facilita automáticamente, el paciente debería de solicitarlo.

Para un ensayo clínico o un tratamiento experimental, los protocolos deberán ser revisados por su mérito científico por expertos independientes y aprobados por los correspondientes Comités de Ética Clínica para asegurar que serán respetados los derechos y las buenas prácticas hacia todos los participantes. Pregunte quien ha aprobado este protocolo y la fecha de vencimiento de la aprobación.

-Conclusiones sobre la ausencia de riesgos: Siempre hay riesgos con cualquier tratamiento. La información sobre los posibles riesgos debe estar disponible desde las fases preclínicas o cualquier otra investigación anterior.

-Elevados costes de los tratamientos o costes ocultos: No es habitual que alguien pague por entrar en un ensayo clínico (excepto los costos de viajes o personales). Considere si usted cree que debería pagar por un tratamiento que está en prueba. Más aun, pregunte cuáles son los costos de los Servicios Médicos de Emergencia si algo sale mal, particularmente si usted está fuera de su ciudad o de su país. Entérese de qué costo representa para su sistema nacional de salud o su aseguradora médica su cobertura médica en qué circunstancias y en qué países.

¿Debo recabar una segunda opinión?

Le recomendamos resolver todas sus preguntas y dudas sobre el tratamiento que le están ofreciendo y buscar una segunda opinión de un médico cualificado e independiente. Para eso, usted están en su derecho de pedir toda la información para llevarla a un segundo médico: los informes médicos, los protocolos de investigación y los protocolos de tratamiento (en aquellos casos donde no estén bien establecidos) y los formularios de los consentimientos informados.

¿Cómo encontrar información sobre ensayos clínicos con células madre?

Pida a su médico consejos sobre las distintas posibilidades de tratamiento para su enfermedad o estado. Diferentes ensayos clínicos que se están llevando a cabo en diferentes instituciones. En este punto deberíamos recordar que un ensayo clínico tiene criterios de inclusión muy estrictos con el fin de salvaguardar la seguridad de los participantes y asegurar que los investigadores puedan ser capaces de contestar sus cuestiones científicas.

Actualmente existen bases de datos que permiten acceder a los ensayos de investigación clínica registrados. Por ejemplo, se pueden buscar bases de datos sobre ensayos clínicos financiados por los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos (National Institutes of Health, NIH) en el sitio web www.clinicaltrials.gov. Tenga en cuenta, sin embargo, que no todos los ensayos clínicos están contenidos en esta base de datos.

Fuente de la información: Para hacer este listado de preguntas y respuestas los expertos de Cells for Cells se basaron en el Manual del Paciente sobre Terapias con Células Madre, de la International Society of Stem Cell Research (ISSCR), con la debida autorización de esta organización.