¿Qué son las Terapias Médicas Avanzadas?

Las Terapias Médicas Avanzadas (TMA) corresponden a productos medicinales que utilizan terapia génica, terapia celular y/o ingeniería de tejidos. El objetivo de estos nuevos desarrollos es mejorar la calidad de vida de los pacientes con medicamentos dirigidos específicamente al órgano o tejido blanco, disminuyendo a la vez los efectos secundarios a través de nuevas estrategias o mecanismos de acción. La Terapia Celular (TC), en términos generales, corresponde a un producto medicinal de origen biológico que consiste en células que han estado sujetas a manipulación sustancial de forma que sus características biológicas, funciones fisiológicas o propiedades estructurales hayan sido alteradas, o de células cuyo uso no está relacionado a la misma función esencial que tiene en el receptor respecto del donante, y que es administrado en seres humanos con el objetivo de tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad a través de la acción farmacológica, inmunológica o metabólica de dichas células. Lo anterior excluye tanto a las células embrionarias como a aquellas de tejido fetal.

Por otro lado, la Terapia Génica (TG) es también un producto medicinal de origen biológico, pero a diferencia de la TC, contiene una sustancia activa que consiste en ácido nucleico recombinante administrado a seres humanos con vistas a regular, reparar, reemplazar, agregar o eliminar una secuencia genética, cuyo efecto terapéutico, profiláctico o de diagnóstico se relaciona directamente con la secuencia de ácido nucleico recombinante que contiene, o con el producto de la expresión genética de dicha secuencia, excluyendo a las vacunas contra enfermedades infecciosas.

La Ingeniería de Tejidos (IT), en tanto, corresponde a un tercer tipo de producto medicinal de origen biológico que consiste en tejido administrado a seres humanos con el objetivo de regenerar, reparar o reemplazar tejido humano. Un producto de ingeniería de tejidos puede contener células o tejidos de origen humano o animal, o ambos. Las células o tejidos pueden ser viables o no viables. Puede contener sustancias adicionales, tales como productos celulares, biomoléculas, biomateriales, sustancias químicas, soportes o matrices. Excluyendo a productos que contengan o consistan en tejidos humanos y/o animales, que no contengan ningún tejido o célula viable y que no actúen principalmente por acción farmacológica, inmunológica o metabólica.

De estas, la TC es la que cuenta actualmente con más productos desarrollados, alcanzando un 53,6%, en tanto que la TG alcanza un 22,4% y la IT un 22,8%. Los productos combinados de estas terapias, completan el restante 1,2%.

En este contexto, el número de ensayos clínicos desarrollados por la industria de las TMA ha ido creciendo sostenidamente durante los últimos 15 años. A modo de ejemplo, en 2004 se hicieron 12 ensayos clínicos, cifra que llegó a 150 en 2014 (Hanna y col., 2016). En tanto que las enfermedades más comunes a las que se enfocan las TMA, son: cáncer, enfermedades cardiovasculares, inflamatorias/sistema inmune, musculo-esqueléticas y neurológicas, lo anterior dada la escasez actual de soluciones terapéuticas para este tipo de enfermedades.

Alineados con esta necesidad, las terapias desarrolladas por Cells for Cells (Cellistem®IC y Cellistem®OA) están enfocadas en dos de los cuatro grupos de enfermedades con mayor necesidad de nuevos tratamientos.